Malattia di Crohn
Aggiornamento in Medicina
I bambini con malattia di Crohn presentano spesso compromissione della crescita. Lo studio IMAgINE 1 ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia di Adalimumab ( Humira ) riguardo alla induzione e al mantenimento della remissione nei bambini con malattia di Crohn attiva da moderata a grave.
L'impatto della terapia con Adalimumab sulla crescita nei pazienti con ritardo di crescita al momento dell'ingresso nello studio è stato analizzato.
In IMAgINE 1, i pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni con punteggio PCDAI superiore a 30 al basale, hanno ricevuto terapia di induzione in aperto con Adalimumab alle settimane 0/2 in base al peso corporeo ( superiore a o uguale a 40 kg, 160/80mg; inferiore a 40 kg , 80/40mg ).
Alla settimana 4, i pazienti sono stati randomizzati ad Adalimumab a più alto dosaggio ( superiore o uguale a 40 kg, 40mg ogni due settimane [ EOW ]; inferiore a 40 kg, 20mg EOW ) oppure ad Adalimumab a più basso dosaggio ( superiore o uguale a 40 kg, 20mg EOW; inferiore a 40 kg, 10mg EOW ) fino alla settimana 52.
La variazione rispetto al basale di z-score della velocità di crescita è stata misurata alle settimane 26 e 52 nei pazienti con o senza ritardo di crescita al basale ( definito come z-score di velocità di crescita inferiore o uguale a -1.0 ) in tutti i pazienti trattati con Adalimumab indipendentemente dal gruppo di trattamento.
Sono state eseguite le analisi dei sottogruppi per l'impiego di corticosteroidi al basale, la gravità della malattia ( punteggi mediani al basale dell’indice PCDAI della popolazione dello studio [ PCDAI inferiore a 40, malattia di Crohn moderata; PCDAI maggiore o uguale a 40, malattia di Crohn grave ], e precedente impiego di Infliximab ( Remicade ).
Nel complesso, un miglioramento statisticamente significativo della crescita è stato osservato alle settimane 26 e 52 con la terapia di mantenimento a base di Adalimumab nei pazienti con ritardo di crescita ( z-score mediano di velocità di crescita al basale -2.9, e cambiamento mediano dal basale alle settimane 26 e 52, rispettivamente, 2.4 e 3.3; p inferiore a 0.001 per ciascuna correlazione ), ma non nei pazienti con crescita normale ( mediana al basale 0.2; variazione media dal basale = 0 alle settimane 26 e 52 ).
Non sono state osservate differenze statisticamente significative tra la più bassa dose e la più alta dose di Adalimumab.
Il miglioramento della crescita tendeva ad essere maggiore nei pazienti con l'impiego di corticosteroidi al basale, con la forma grave di Crohn, e nei pazienti mai trattati con Infliximab.
In conclusione, il trattamento con Adalimumab ha migliorato in modo significativo la crescita nei bambini con malattia di Crohn attiva da moderata a grave e ritardo di crescita.
Il marcato effetto di Adalimumab sulla crescita dei bambini con l'impiego concomitante di corticosteroidi o con forma grave di malattia in base al punteggio PCDAI richiede, tuttavia, studi di conferma. ( Xagena2014 )
Fonte: UEG ( United European Gastroenterology ) Week, 2014
Gastro2014 Pedia2014 Farma2014
